中(zhōng)國(guó)新(xīn)藥研發：我們離第一個原創藥還有(yǒu)多(duō)遠(yuǎn)？

發布時間：2015-08-26

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　　根據塔夫茨藥物(wù)開發研究中(zhōng)心提供的一項數據顯示，開發一個新(xīn)藥的平均成本大約為(wèi)26億美元。2013年全球前十強藥企的研發投入占銷售額的比例達到17.8%，高達603.9億美元，而國(guó)内前十強藥企研發投入僅為(wèi)銷售額的1%，約為(wèi)3億美元。
　　這就是中(zhōng)國(guó)新(xīn)藥研發面臨的尴尬局面：盡管我們占據龐大的市場優勢，擁有(yǒu)4700家制藥企業，但絕大多(duō)數企業小(xiǎo)而散，銷售額利潤低；企業沒有(yǒu)資本也不願投入資本用(yòng)于新(xīn)藥研發；創新(xīn)層次主要處于以仿制為(wèi)主到仿創結合的階段，仿制藥比例高達96%。由于缺乏創新(xīn)藥物(wù)的研發能(néng)力和完整的開發鏈，中(zhōng)國(guó)藥企一窩蜂研究熱門靶點，産(chǎn)品重複申報，導緻企業同質(zhì)化現象嚴重，基本屬于無序競争狀态，可(kě)持續發展難以為(wèi)繼。迄今為(wèi)止，中(zhōng)國(guó)第一個真正意義上的新(xīn)藥仍是猶抱琵琶半遮面，千呼萬喚還沒來。
　　一方面，随着綜合國(guó)力的提升，國(guó)際市場對中(zhōng)國(guó)創新(xīn)能(néng)力的要求日益提升，另一方面，腫瘤、糖尿病等慢性病成為(wèi)了威脅國(guó)民(mín)健康最主要的疾病，老百姓對療效好、價格優的新(xīn)藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在湯森路透主辦(bàn)的"專業信息引領中(zhōng)國(guó)藥企創新(xīn)與國(guó)際化--第二屆湯森路透中(zhōng)國(guó)制藥行業大會"上，中(zhōng)國(guó)藥學(xué)會理(lǐ)事長(cháng)桑國(guó)衛院士、譽衡藥業副總裁兼首席科(kē)學(xué)官呂強博士、恒瑞醫(yī)藥全球研發總裁張連山(shān)博士、貝達藥業副總裁兼首席科(kē)學(xué)官胡邵京博士等多(duō)名(míng)業内的頂級專家，圍繞"新(xīn)藥研發在中(zhōng)國(guó)"、"中(zhōng)國(guó)藥企國(guó)際化"以及"專業信息與中(zhōng)國(guó)藥企"三大主題進行了探讨與展望。
　　從整個市場環境來看，海外的仿制藥企越來越重視創新(xīn)藥，全球最大仿制藥企梯瓦逐年提升專利藥研發比例，艾爾建在和阿特維斯合并後抛售仿制藥業務(wù)意欲進入創新(xīn)藥領域，而國(guó)内藥企也與全球市場步調一緻，以恒瑞、正大天晴、海正等為(wèi)代表的一批本土藥企通過加強研發投入，與跨國(guó)藥企合作(zuò)等形式戰略布局新(xīn)藥領域，First-in-class正在成為(wèi)全球藥企研發的新(xīn)趨勢，創新(xīn)藥物(wù)也成為(wèi)提升企業競争力的重要手段。
　　此外，在場的多(duō)位業内人士也表示，如何研發使中(zhōng)國(guó)老百姓負擔得起的新(xīn)藥更是國(guó)内藥企研究的重點。對于中(zhōng)國(guó)創新(xīn)藥發展，基礎研究、資本投入、政策引導這三大因素發揮着舉足輕重的作(zuò)用(yòng)。
　　基礎研究
　　一個成功新(xīn)藥的發現，歸根結底離不開基礎研究的支持，比如新(xīn)靶點的發現、作(zuò)用(yòng)機制的闡明。貝達藥業副總裁兼首席化學(xué)家胡邵京表示，"基礎研究的投入是至關重要的一點，這決定了中(zhōng)國(guó)今後能(néng)否在全球新(xīn)藥研發中(zhōng)占有(yǒu)一席之地。"同時，基礎科(kē)學(xué)家、藥企研發人員與臨床醫(yī)生之間的交流也至關重要，通過臨床反饋在疾病的标記物(wù)、靶标的基礎上展開更加合理(lǐ)的藥物(wù)的設計，使得設計出來的新(xīn)藥更加有(yǒu)效，不良反應更少，從而更好地實現個體(tǐ)化用(yòng)藥和精(jīng)準醫(yī)療。
　　最近幾年，中(zhōng)國(guó)基礎研究的水平明顯提升，在2015年自然指數排名(míng)中(zhōng)，中(zhōng)國(guó)位列全球第二，中(zhōng)科(kē)院甚至位列全球高校和科(kē)研院所第一，但目前國(guó)内的基礎研究主要關注論文(wén)的數量和質(zhì)量，這為(wèi)充分(fēn)推動新(xīn)藥研發帶來了局限。
　　資本投入
　　對于創新(xīn)藥物(wù)而言，突破性越大，投資風險也越大，尤其對于新(xīn)靶點的挖掘。私有(yǒu)資本不願意投入風險極高的不确定領域，這導緻了新(xīn)藥早期研發支持不足。國(guó)内傳統的觀念是藥必須做成上市才有(yǒu)價值，而在亞盛醫(yī)藥總經理(lǐ)郭明看來，隻要藥物(wù)具(jù)有(yǒu)足夠的潛在價值，任何時候都能(néng)變現。桑國(guó)衛院士指出，目前新(xīn)藥研發最難的就是資金問題。同時他(tā)也提出了解決辦(bàn)法，即在藥物(wù)開發的前期重要環節實現公(gōng)司增值及早期投資退出，打造成功的商(shāng)業模式，營造早期創新(xīn)項目的投資氛圍。
　　政府引導
　　長(cháng)期以來，國(guó)内新(xīn)藥的審批等相關制度一直飽受诟病：臨床準入時間長(cháng)，注冊綁定生産(chǎn)許可(kě)，市場招标采購(gòu)周期長(cháng)，各省流程不一，創新(xīn)藥無法及時進入醫(yī)保或招标采購(gòu)目錄，此外，新(xīn)藥的知識産(chǎn)權也缺乏保護。桑國(guó)衛表示，中(zhōng)國(guó)醫(yī)藥創新(xīn)領域應引入"政産(chǎn)學(xué)研用(yòng)"的概念，在産(chǎn)學(xué)研的基礎上，從國(guó)情實際出發提高頂層設計，加大政府的扶持投入，同時也更加強調轉化醫(yī)學(xué)模式在創新(xīn)藥物(wù)研發中(zhōng)的重要意義，努力推進企業、研究院所和高校的協作(zuò)創新(xīn)的新(xīn)模式。
　　近年來，國(guó)家鼓勵創新(xīn)，對一些創新(xīn)藥物(wù)、臨床亟需藥物(wù)設置特殊審評審批通道、審評資源向創新(xīn)藥物(wù)傾斜。7月底，CFDA密集出台文(wén)件，先後發布《關于開展藥物(wù)臨床試驗數據自查核查工(gōng)作(zuò)的公(gōng)告》、《關于征求加快解決藥品注冊申請積壓問題的若幹政策意見的公(gōng)告》，這也标志(zhì)着中(zhōng)國(guó)新(xīn)藥審批制度中(zhōng)裏程碑式的改革。
　　在2014年，我們很(hěn)榮幸地見證了甲磺酸阿帕替尼片、西達本胺片、sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗等我國(guó)自主研發重要治療領域新(xīn)藥的獲批，它們為(wèi)中(zhōng)國(guó)新(xīn)藥研發注入了一劑強心針，盡管這離First-in-class還有(yǒu)很(hěn)長(cháng)的路要走，但堅實的一步已經邁出，中(zhōng)國(guó)藥企的成長(cháng)需要時間和耐心，也請期待着中(zhōng)國(guó)真正的原創藥的誕生！