适應症獲批 | 全球首個獲批用(yòng)于特發性身材矮小(xiǎo)的長(cháng)效生長(cháng)激素

近日，長(cháng)春金賽藥業有(yǒu)限責任公(gōng)司（以下簡稱“金賽藥業”）宣布，旗下聚乙二醇重組人生長(cháng)激素注射液（商(shāng)品名(míng):金賽增®, 以下簡稱“PEG-rhGH”）新(xīn)适應症——特發性身材矮小(xiǎo)(ISS)上市申請正式獲得國(guó)家藥品監督管理(lǐ)局批準。金賽增®成為(wèi)全球首個獲批此适應症的長(cháng)效生長(cháng)激素産(chǎn)品。

特發性身材矮小(xiǎo)（idiopathic short stature , 以下簡稱“ISS”）是一組尚未明确病因，高度異質(zhì)的矮小(xiǎo)疾病的統稱，指身高低于同年齡、性别和種族的平均身高 2 個标準差（standard deviation, SD）或低于第3百分(fēn)位數（P3，-1.88 SD），且出生身長(cháng)、體(tǐ)重及身材比例均正常，未發現全身性、内分(fēn)泌、營養、染色體(tǐ)異常或基因變異證據的矮小(xiǎo)兒童。

2003年美國(guó)食品藥品監督管理(lǐ)局（FDA）首次批準重組人生長(cháng)激素用(yòng)于治療ISS。2022年，中(zhōng)國(guó)藥品監督管理(lǐ)局批準重組人生長(cháng)激素注射液（商(shāng)品名(míng)，賽增®）用(yòng)于治療ISS，這也是賽增®在中(zhōng)國(guó)獲批的12個适應症之一。

目前，全球已有(yǒu)多(duō)款短效重組人生長(cháng)激素獲批此适應症。使用(yòng)短效制劑的患兒需要每天注射，長(cháng)期頻繁的注射既給患兒帶來痛苦，給家長(cháng)造成負擔；又(yòu)增加醫(yī)療成本，降低患兒的用(yòng)藥依從性，進而影響治療效果[1-2]。針對ISS的藥物(wù)治療亟需長(cháng)效生長(cháng)激素填補市場空缺，提高患者生活質(zhì)量和依從性，進而提升藥物(wù)療效。 

在國(guó)内ISS患兒中(zhōng)開展的臨床試驗結果證實，采用(yòng)金賽增®（PEG-rhGH）治療顯著改善患兒身高标準差積分(fēn)，且安(ān)全性和耐受性良好。金賽增®（PEG-rhGH）作(zuò)為(wèi)全球首個獲批ISS的長(cháng)效生長(cháng)激素，有(yǒu)效填補了目前ISS矮小(xiǎo)治療領域未被滿足的臨床需求，助力兒童身心健康成長(cháng)。

截至目前，金賽增®（PEG-rhGH）已獲批3個适應症，分(fēn)别為(wèi)内源性生長(cháng)激素缺乏所引起的兒童生長(cháng)緩慢、性腺發育不全（特納綜合征）所緻女孩的生長(cháng)障礙和特發性身材矮小(xiǎo)，已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶兩種規格。基于重組人生長(cháng)激素（賽增®）的臨床療效在12個适應症中(zhōng)已經得到廣泛驗證，金賽增®（PEG-rhGH）也将積極拓展适應症，為(wèi)更多(duō)患者帶來更好的用(yòng)藥體(tǐ)驗和更佳的治療獲益。

長(cháng)春高新(xīn)公(gōng)告鏈接： http://static.cninfo.com.cn/finalpage/2024-11-06/1221636829.PDF

參考文(wén)獻

[1] Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011 Jan 31;6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. PMID: 21305004; PMCID: PMC3031542.

[2]Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr. 2013;79(4):189-96. doi: 10.1159/000350251. Epub 2013 Apr 30. PMID: 23635797.