重磅 | 長(cháng)春金賽藥業--生長(cháng)激素水劑獲批新(xīn)适應症
近日，長(cháng)春金賽藥業旗下生長(cháng)激素水劑正式獲得治療因Noonan綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長(cháng)障礙适應症，成為(wèi)國(guó)内且獲批這兩個适應症的基因重組人生長(cháng)激素産(chǎn)品。
Noonan綜合征（Noonan Syndrome，NS）是一類常染色體(tǐ)顯性遺傳性疾病，發病率約為(wèi)1/1000~1/2500，主要臨床特征為(wèi)特殊面容、先天性心髒病、身材矮小(xiǎo)、發育遲緩、腎髒畸形、凝血功能(néng)障礙等。約有(yǒu)50%-70%的NS患者存在矮身材，歐洲平均男性患者的成年終身高大約為(wèi)162.5cm，女性為(wèi)153cm，均處于正常人群的第3百分(fēn)位以下。國(guó)外多(duō)年累積的臨床試驗數據均表明，生長(cháng)激素治療對NS患兒有(yǒu)明顯的增高作(zuò)用(yòng)，表現為(wèi)NS患兒的生長(cháng)速率和預測成年身高顯著提高，并且能(néng)使患者的成年終身高接近或者達到正常範圍。
由研究結果可(kě)以看出，患兒身高增長(cháng)的效果與生長(cháng)激素應用(yòng)的劑量呈一定的依賴性，并且長(cháng)期用(yòng)藥增高效果明顯優于短期用(yòng)藥，且起始治療年齡較小(xiǎo)的患者療效較好。
SHOX基因全稱為(wèi)矮身材含同源異形盒基因（short stature homeobox containing gene，SHOX），該基因缺陷是引起患者身材矮小(xiǎo)及骨發育異常的重要原因。有(yǒu)調查顯示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000，占身材矮小(xiǎo)人群的1/40-1/150。在診斷為(wèi)ISS的患者中(zhōng)，有(yǒu)SHOX基因突變者約1%~2%。
國(guó)外多(duō)年的臨床試驗數據均表明，生長(cháng)激素治療對因SHOX基因缺陷所引起的生長(cháng)障礙的兒童有(yǒu)明顯的增高作(zuò)用(yòng)。與不治療的患兒相比，生長(cháng)激素治療的患兒的生長(cháng)速率顯著提高，終身高的改善明顯，約50%的患兒經生長(cháng)激素治療後終身高可(kě)達到正常範圍。
Noonan 綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長(cháng)障礙是金賽生長(cháng)激素水劑繼兒童生長(cháng)激素缺乏症，重度燒傷，成人生長(cháng)激素缺乏症後獲批的第4、第5個适應症。目前金賽生長(cháng)激素水劑已成為(wèi)國(guó)内适應症覆蓋全面的生長(cháng)激素産(chǎn)品。此外，金賽藥業即将開展生長(cháng)激素水劑治療腎移植前因慢性腎髒疾病（Chronic Kidney Disease, CKD）和因Prader-Willi綜合征的III期臨床試驗。未來，金賽藥業的生長(cháng)激素産(chǎn)品在兒科(kē)領域所覆蓋的适應症将與美國(guó)FDA和歐盟批準的适應症達到一緻，不僅在國(guó)内同類産(chǎn)品中(zhōng)繼續占據優勢地位，而且在國(guó)外同類産(chǎn)品中(zhōng)也将具(jù)有(yǒu)強大的競争力。
作(zuò)為(wèi)國(guó)内生長(cháng)激素龍頭企業，金賽藥業曆經17年技(jì )術攻關，先後上市國(guó)産(chǎn)首支生長(cháng)激素粉針、亞洲首支生長(cháng)激素水劑，全球首支自主知識産(chǎn)權聚乙二醇長(cháng)效生長(cháng)激素，使我國(guó)重組人生長(cháng)激素的系列研發生産(chǎn)技(jì )術跨入國(guó)際行列。長(cháng)效生長(cháng)激素是我國(guó)真正具(jù)有(yǒu)國(guó)際競争力的重大原創新(xīn)藥。
2015年，金賽藥業的生長(cháng)激素系列産(chǎn)品榮獲國(guó)家科(kē)技(jì )進步二等獎。随着新(xīn)适應症的獲批，金賽藥業将進一步助力中(zhōng)國(guó)矮小(xiǎo)兒童的健康成長(cháng)。
基因重組人生長(cháng)激素是美國(guó)食品藥品監督管理(lǐ)局（FDA）和中(zhōng)國(guó)食品藥品監督管理(lǐ)總局（CFDA）批準治療兒童矮小(xiǎo)症的有(yǒu)效的藥品。人工(gōng)合成的基因重組人生長(cháng)激素與人腦垂體(tǐ)産(chǎn)生的生長(cháng)激素的天然結構完全一樣，生理(lǐ)、藥理(lǐ)作(zuò)用(yòng)也保持一緻，作(zuò)為(wèi)替代補充治療，可(kě)明顯地促進矮身材兒童的身高增長(cháng)，并顯著改善其成年終身高。
足球梅西幼年患生長(cháng)激素缺乏症，身材矮小(xiǎo)，10歲時身高隻有(yǒu)1.25米。正因為(wèi)及時使用(yòng)生長(cháng)激素治療，終身高達到1.70米，才成就了如今的一代球王。
